Лікування захворювань з допомогою генної терапії

Багато фахівців сьогодні погоджуються, що лікування захворювань з допомогою генної терапії - це не тільки науковий прорив у медицині кінця двадцятого повік, але й основний напрямок фармакотерапії повік двадцять першого. На сьогоднішній день у всьому світі існує близько чотирьохсот проектів, які мають своєю метою лікування генами. Можливий такий підхід або це всього лише фантастика?
Вперше метод генної терапії був застосований в Сполучених Штатах в 1990 році, коли пацієнтом став чотирирічний хлопчик. З тих пір лікування генами продовжує свій розвиток, до багатьом пацієнтам був застосований даний підхід, тим не менш, генна терапія сьогодні стоїть лише на початковому етапі потрібно витратити ще багато років, щоб його удосконалити. Невдалим прикладом послужила смерть одного з пацієнтів в США, яким була проведена генна терапія захворювання печінки, після чого багато погодилися з тим, що метод вимагає ще довгого та ретельного доопрацювання.

На шляху більшості наукових відкриттів завжди стояли і будуть стояти невдалі приклади , що, однак, не заперечує того, що саме відкриття не має право на існування. Особливо це стосується нелегкого справи лікування людей від серйозних смертельно небезпечних захворювань. Лікування генами, в загальних рисах, являє собою ряд терапевтичних методів, в основі яких лежить перенесення в організм пацієнта генетичного матеріалу. У теорії вважається, що метод генної терапії можна застосовувати для величезної різноманітності людських захворювань. Наприклад, для багатьох він є надією в лікуванні інфекційних, онкологічних, неврологічних хвороб, але цей список можна продовжувати і далі. Одним з основних умов при цьому є повне знання того, які саме гени найбільш важливі для лікування конкретного захворювання. Лікування моногенних захворювань за допомогою генної терапії може бути заплановано, ґрунтуючись на знанні про те, функції якого саме гена слід виправити, при цьому навіть не стає необхідністю знати патогенез захворювання.

Лікування імунодефіциту, наприклад, передбачає пересадку кісткового мозку від донора. За деякими дослідженнями, які були проведені в тій же Америці, генна терапія 16 дітям у 14 випадках показала високий результат, і імунна система відновилася. Вважається, що лікування захворювань (конкретно імунодефіциту) за допомогою генної терапії цілком надійно і показано в тих випадках, коли для трансплантації не вдається знайти донора.

На сьогоднішній день активно досліджується можливе лікування таких захворювань за допомогою генної терапії, як різноманітні імунні порушення, багато видів лейкемії, таласемії, адренолейкодистрофії та ін. Причому, за останні роки прорив в цій області, просто стрімкий і він очевидний всім фахівцям. Зрозуміло, не обходиться без труднощів, зумовлених неправильним вибором потрібних генів, а також лікувального впливу на них. Іноді невдачі пов'язані з неправильним підбором потрібної системи перенесення в клітини необхідних генів.

Невблаганно зростає кількість дітей, народжених з серйозними генетичними дефектами. Спадкове відхилення найчастіше може призвести до розуязикам, фізичним порушень, іноді до смерті. Складність полягає в тому, що більша частина відомих спадкових захворювань не має свого ефективного лікування, оскільки таке ще не було знайдено. Однак те, що зовсім недавно багатьом здавалося фантастикою, сьогодні втілюється в життя: від спадкових захворювань рятує введення пацієнту в організм здорової копії ділянки ДНК.

Лікування захворювань, що проводяться за допомогою генної терапії, має кілька методів і підходів. Гени вводяться як в яйцеклітини або сперматозоїди, клітини ембріона вже на початковій стадії його розвитку, а також в соматичні клітини. Однак у деяких випадках виникає питання про етичну сторону справи, чи має право людина втручатися у власну еволюцію. Можливо, внесення змін в генофонд принесе більше шкоди згодом, ніж користі зараз? Дискусії на цю тему тривають досі і, мабуть, ще довго не вщухатимуть.

Виходом з положення вважають застосування правильного підходу. Наприклад, хворому можна вводити копію гена, заміну функції дефектного, але збереженого гена - це називається замісною терапією.

Исправляющая або коригуюча терапія взагалі могла б стати найбільш ідеальним методом, при якому нормальна копія гена реально заміщує дефектний ген. Правда, даний метод на сьогоднішній день має дуже низьку ефективність, тому потрібне проведення подальших наукових досліджень в цьому напрямку.

Незважаючи на те, що на початковому етапі, коли лікування генами було ще тільки теорією, генна терапія мала своєю метою позбавлення від спадкових захворювань, тим не менше, згодом фахівцями було проведено кілька операцій по лікуванню та інших недуг, наприклад раку. При онкологічних захворюваннях гену наноситься пошкодження не відразу, а через деякий час. У багатих країнах, які технічно добре оснащені та застосовують новітні методи досліджень, лікування генами входить у все більш часте використання. Тим не менш, не всі проведені операції можна назвати успішними, а значить, генна терапія залишається методом лікування хвороб майбутнього, хотілося б сподіватися, що не далекого.

На жаль, в нашій країні генна терапія знаходиться далеко не в самій прогресивної стадії свого розвитку, ми далеко відстали в цьому плані від просунутих країн Європи, Америки. Багато в чому це стало наслідком того, що генетики в минулі роки не приділялося належної уваги. У той час як у західних країнах ця наука вивчалася і розвивалася, в Радянському Союзі до неї поставилися зневажливо, у зв'язку з чим зараз необхідно надолужувати згаяне.
Додати коментар